Ajankohtaista

Välitämme tietoa tutkimuksista, hoidoista ja itsehoitomahdollisuuksista. Vertaistarinoita unohtamatta. Selaa uutisia ja henkilötarinoita.

Uusien hoitojen syntyminen vaatii onnistumisia ja toisinaan epäonnistumisia

Milla Granlund21.2.2022

Lääketieteellisen tutkimuksen tavoitteena on lisätä tietoa sairauksien syistä, ehkäisystä, oireista, diagnosoinnista tai hoidosta. Kliininen tutkimus kuuluu lääketieteelliseen tutkimukseen. Se on kokeellista tutkimusta, jonka tavoitteena on selvittää jonkin hoitomuodon tai lääkkeen teho ja turvallisuus. Kun kyse on lääkkeeseen liittyvästä tutkimuksesta, käytetään termiä kliininen lääkeainetutkimus. Tässä tekstissä kerrotaan, kuinka kliinisestä tutkimuksesta ja kliinisestä lääkeainetutkimuksesta muodostuu lopulta käytössä oleva hoitomuoto.

Kun syntyy ajatus, että jotain halutaan tutkia, on ensimmäisenä kirjoitettava tutkimussuunnitelma. Hyvin laadittu tutkimussuunnitelma mahdollistaa rahoituksen löytymisen, joka on edellytys tutkimusluvan saamiselle. Tutkimusluvan saaminen käynnistää tutkimuksen tekemisen. Tutkimusluvan ja käytössä olevan hoitomuodon välillä on kuitenkin monta vaihetta. Toisinaan tutkimus voidaan joutua myös keskeyttämään.

Tutkimussuunnitelmasta täytyy käydä ilmi, että tutkimus on mahdollista saattaa loppuun turvallisesti hyvää kliinistä tutkimustapaa noudattaen. Tutkimushenkilöiden oikeuksista, loukkaamattomuudesta ja luottamuksellisuudesta tulee voida huolehtia tutkimuksen jokaisessa vaiheessa. Ilman riittävää rahoitusta näistä asioista ei voida huolehtia.

Tutkimussuunnitelmassa on askelmerkit, joita seurataan läpi tutkimuksen

Tutkimussuunnitelmassa tuodaan esille mitä tutkitaan, miksi tutkitaan ja miten tutkitaan. Lisäksi suunnitelmassa kerrotaan, tutkitaanko terveitä vapaaehtoisia vai potilasryhmää.

Tutkimuksen tekemiseen pitää olla olemassa riittävät resurssit jo ennen tutkimuksen aloittamista. Rahoituksen lisäksi pitää löytyä sopivat tilat sekä ammattitaitoista henkilökuntaa. Myös tarvittavat laitteet tulee olla käytettävissä koko tutkimuksen ajan. Kaikki nämä asiat tulee kertoa tutkimussuunnitelmassa.

Tutkimukselle tarvitaan luvat

Kun tutkimussuunnitelma ja rahoitus on kunnossa, haetaan eettiseltä toimikunnalta puoltava lausunto tutkimuksen tekemiselle. Lisäksi tarvitaan tutkimuslupa siltä organisaatiolta, jossa tutkimus suoritetaan. Tutkimusluvan voi myöntää esimerkiksi HUS. Lääkeainetta tutkittaessa tulee lisäksi hakea lupa Lääkealan turvallisuus- ja kehittämiskeskus Fimealta.

Jotta luvat on mahdollista saada, tulee tutkimussuunnitelmassa osoittaa, että hoitomuodosta odotettavissa oleva hyöty on suurempi, kuin mahdolliset haittavaikutukset.

Eettinen toimikunta kokoontuu yleensä kerran kuukaudessa. Fimealla on puolestaan 60 päivää aikaa vastata lupapyyntöön. Eettinen toimikunta tai Fimea saattaa toisinaan pyytää lisätietoja, mutta lupien saaminen on yleensä nopeaa, jos tutkimussuunnitelmassa on kaikki kunnossa.

Tutkimuksen jokainen vaihe tulee dokumentoida huolellisesti

Kun lupa tutkimuksen tekemiseen on saatu, ryhdytään etsimään tutkittavia. Ennen tutkittavien rekrytoimista on kuitenkin hyvä varmistaa, että kaikki tutkimuksen vaiheet on mahdollista dokumentoida kuten on suunniteltu.

Tutkimusta valvovalla viranomaisella tulee olla mahdollisuus tutustua dokumentointiin milloin tahansa tutkimuksen aikana. Näin varmistetaan tutkittavien turvallisuus, tutkimustoimenpiteiden asianmukainen kirjaus ja rahoituksen riittäminen sekä huolehditaan, että tutkimusta tehdään hyvää tutkimustapaa noudattaen.

Potilasjärjestöt auttavat löytämään tutkittavia

Potilasjärjestöt ovat tärkeässä asemassa tutkittavien rekrytoimisessa. Jotta uusia hoitomuotoja on mahdollista kehittää, on tutkimuksiin löydettävä riittävä määrä vapaaehtoisia.

– Suomalaiset ovat lähtökohtaisesti tutkimusmyönteisiä ihmisiä ja ovat usein halukkaita osallistumaan tutkimuksiin, neurologi Juha Rinne toteaa.

Tutkittavien löytämiseen vaikuttaa kuitenkin sairauden yleisyys. Harvinaisten sairauksien kohdalla rekrytoimiseen kuluu usein enemmän aikaa ja tutkittavia voidaan etsiä koko Suomesta.

Varsinaisen tutkimuksen alkamista edeltää seulontajakso

Kun henkilö osoittaa olevansa halukas osallistumaan tutkimukseen, hän tutustuu tutkimuksesta laadittuun tiedotteeseen ja suostumusasiakirjaan. Suostumuskeskustelun ja suostumuksen allekirjoittamisen jälkeen alkaa seulontajakso, jonka aikana varmistetaan, että osallistujat voivat osallistua tutkimukseen.

Seulontavaiheessa tehtäviä tutkimuksia ovat esimerkiksi haastattelu, verikokeet, sydänsähkökäyrän ottaminen tai vaikkapa kuvantamistutkimukset.

– Seulontavaiheen tutkimuksilla varmistetaan, että tutkimuksesta ei oletettavasti ole vaaraa tutkittavalle, Rinne kertoo.

Tutkimuksen kestot vaihtelevat viikoista vuosiin

Kun seulontavaihe on valmis, ryhdytään tekemään tutkimusta tutkimussuunnitelman mukaisesti. Tutkimusvaiheen kestoon vaikuttaa se, millainen tutkimus on kyseessä sekä se, missä vaiheessa hoitomuodon kehittämistä ollaan.
Jos kyse on alkuvaiheen tutkimuksesta, saattaa tutkimus kestää muutaman viikon tai muutaman kuukauden. Seurantatutkimukset kestävät puolestaan usein vuosia.

Esimerkiksi oireiden hoitoon tarkoitetusta lääkkeestä on mahdollista saada riittävä määrä näyttöä muutamissa viikoissa tai kuukausissa. Sairauden etenemistä hidastavan lääkkeen kohdalla tutkimusjakson tulee puolestaan olla huomattavasti pidempi. Tutkimusta ei kuitenkaan saa jatkaa turhaan esimerkiksi silloin, jos näyttöä hoitomuodon tehosta ei ole odotettavissa.

– Lääkeaineiden kohdalla tulee yleensä tehdä vähintään kaksi toisistaan erillistä tutkimusta, joissa tutkimustulokset ovat riittävän samanlaisia, jotta lääke voi saada myyntiluvan, Rinne kertoo.

Lumevertailu on tärkeä osa tutkimusta

Tutkimukseen osallistuva voi saada tutkimuksen aikana lumelääkettä oikean lääkkeen sijasta. Toisinaan saatetaan tehdä myös lumeleikkauksia, jos kyseessä on leikkaushoitoa koskeva tutkimus.
Lumevertailu on tärkeä osa tutkimusta. Sillä selvitetään, onko lääkevalmisteella suurempi vaikutus kuin lumevalmisteella. Esimerkiksi kipulääketutkimuksissa on huomattu, että osa tutkittavista saa selkeää apua kipuun lumevalmisteella.

Lumevalmisteryhmään päätymistä ei tarvitse pelätä. Tutkimuksen aikana tutkittavien käytössä oleva lääkitys pysyy ennallaan ja tutkittavien terveydentilaa seurataan jopa tarkemmin kuin tavanomaisessa kliinisessä hoitosuhteessa. Tutkimukseen osallistuva saakin tutkimuksen aikana tärkeää tietoa omasta terveydentilastaan yleisesti.Tutkimuksen aikana osallistujien terveydentilaa seurataan esimerkiksi kyselyillä ja haastatteluilla, laboratoriokokeilla ja kuvantamistutkimuksilla sekä sydänsähkökäyrällä. Pitkin tutkimusta seurataan siis samoja asioita, jotka käydään läpi seulontajakson aikana. Kaikki tutkimustapahtumat ja -havainnot kirjataan ylös.

Myös keskeytetyt tutkimukset vievät hoitomuotoja eteenpäin

Tutkimuksiin kuuluu yleensä väliarvio, jossa käydään läpi siihen saakka saadut tutkimustulokset ja mahdolliset haittavaikutukset. Väliarvion yhteydessä saatetaan toisinaan todeta, että tutkimusta ei ole syytä jatkaa, sillä selkeää näyttöä hoitomuodon toimimisesta ei ole odotettavissa tai haittavaikutukset ovat hyötyä suuremmat.

Tutkimusryhmän lisäksi tutkimuksen edistymistä seuraa riippumaton turvallisuuskomitea. Komitean tehtävänä on seurata mahdollisia haittatapauksia. Jos komitea toteaa, että käytössä oleva tutkimuslääke aiheuttaa selkeästi enemmän haittatapahtumia kuin esimerkiksi lumevalmiste, voi komitea esittää tutkimuksen keskeyttämistä.
Tutkimus voidaan joskus harvoin myös lopettaa, jos väliarviossa todetaan, että saatu näyttö hoidon hyödyistä on niin vahvaa, ettei tutkimusta ole tarpeen jatkaa.

Tutkimuksen keskeyttäminen voi tuntua raskaalta ja turhauttaa, kun tutkittavasta hoitomuodosta saatavaa apua on odottanut. Myös keskeytetyt tutkimukset vievät kuitenkin hoitomuotoja eteenpäin. Niistä saadaan tärkeää tietoa esimerkiksi haittavaikutuksista ja annostuksista. Tutkimustulosten perusteella voidaan esimerkiksi muuttaa lääkkeen annostelutapaa tai parantaa lääkeainemolekyyliä, jotta haittavaikutuksia voidaan vähentää ja mahdollisesti parantaa tehoa.

Tutkimusten tulee olla riippumattomia

Tutkimuksen tekeminen on läpinäkyvää ja tutkimusten tulee olla riippumattomia. Aloite tutkimuksen tekemiselle voi tulla yksittäiseltä tutkijalta tai toimeksiantona esimerkiksi lääkefirmalta tai järjestöltä. Riippumatta siitä, keneltä aloite tutkimuksen tekemiseen tulee, on tutkimusta tehdessä noudatettava hyvää kliinistä tutkimustapaa.

– Vaikka tutkimus olisi lääkefirman rahoittama, se on sillä tavalla riippumaton tutkimus, että se toteutetaan Eettisen toimikunnan ja Fimean läpikäyneen tutkimussuunnitelman perusteella ja hyvää kliinistä tutkimustapaa noudattaen, Rinne toteaa.

Tutkimusprosessi

Kuvat: Shutterstock

Julkaistu hermolla-lehdessä 1/2022

Jaa

Asiasanat:

Lue myös